Hemofilinin bir yıllık tedavi maliyeti 100.000 dolardan fazla

Prof. Dr. Kaan Kavaklı

Hemo­fi­li has­ta­lı­ğı tüm dün­ya­da 400 bin, ülke­miz­de yak­la­şık 5 bin kişi­de görü­len cid­di bir kan has­ta­lı­ğı­dır. Gene­tik geçi­şi nede­niy­le anne­sin­den erkek çocu­ğu­na geçer. Hayat boyu süren ve sürek­li ola­rak teda­vi gerek­ti­ren bir has­ta­lık­tır. Teda­vi­de kul­la­nı­lan paha­lı kan ürün­le­ri ve gene­tik ürü­nü fak­tör kon­sant­re­le­ri yurt dışın­dan ithal edil­mek­te ve SGK tara­fın­dan büyük oran­da kar­şı­lan­mak­ta­dır. Bir has­ta­nın yıl­lık mali­ye­ti 100.000 dola­rın üze­rin­de­dir. Bu has­ta­la­rın Fak­tör adlı ilaç­la­rı sade­ce özel hemo­fi­li kar­ne­le­ri­ne yazı­la­bi­lir. Bu reçe­te­yi ise sade­ce kan has­ta­lık­la­rı uzman­la­rı ile dahi­li­ye ve çocuk uzman­la­rı yaza­bil­mek­te­dir. Yete­rin­ce teda­vi edil­me­yen has­ta­lar­da sık rast­la­nan eklem içi kana­ma­lar kalı­cı eklem sakat­lık­la­rı sonu­cu engel­li bir birey oluş­ma­sı­na neden olur. Beyin kana­ma­sı ile ölüm hemo­fi­li­de en sık görü­len ölüm nede­ni­dir. Teda­vi­de kul­la­nı­lan ilaç Fak­tör 8’dir. Hemo­fi­li has­ta­la­rın­da­ki gen has­ta­lı­ğı nede­niy­le nor­mal­de kara­ci­ğer­den sal­gı­lan­ma­sı gere­ken fak­tör 8 pro­te­ini yeter­siz kal­mak­ta­dır ve pıh­tı olu­şu­mu yeter­siz olmak­ta, sonuç ola­rak da kana­ma dur­du­ru­la­ma­mak­ta­dır. Teda­vi­de uygu­la­nan Fak­tör 8 ile kana­ma durdurulmaktadır.

HEMO­Fİ­Lİ TEŞ­Hİ­Sİ NASIL KONULUR?

Hemo­fi­li­de en sık kana­ma bul­gu­la­rı deri­de çar­pı­lan yer­ler­de kolay­ca morar­ma­lar oluş­ma­sı, deri altın­da ve kas için­de kana­ma­lar oluş­ma­sı ile diz- dir­sek ve ayak bile­ği eklem­le­rin­de eklem içi kana­ma­la­rı oluş­ma­sı­dır. Bu bul­gu­lar­la dok­to­ra giden has­ta­da pıh­tı­laş­ma test­le­ri ve fak­tör 8/9 ölçü­mü ile aynı gün hemo­fi­li tanı­sı kona­bi­lir. Hemo­fi­li teda­vi­sin­de kul­la­nı­lan fak­tör 8 ilaç­la­rı bir çeşit pro­te­in­dir. Fak­tör 8 uygu­la­ma­sı ile kana­ma­lar dur­du­ru­lur veya önce­den veri­lir­se kana­ma­lar tama­men önle­ne­bi­lir. Ancak hemo­fi­li has­ta­la­rı­nın yak­la­şık % 20’sinde bu uygu­la­ma­ya kar­şı has­ta­nın kanın­da anti­kor geli­şir. Anti-Fak­tör 8 anti­kor geliş­me­si kalı­cı olur­sa teda­vi­de uygu­la­nan fak­tör 8 ila­cı tama­men etki­siz duru­ma düşer. Bu has­ta için en cid­di komp­li­kas­yon­dur. Çün­kü haya­ti kana­ma­lar bile inhi­bi­tör geli­şen has­ta­da Fak­tör 8 ile dur­du­ru­la­maz. Ancak bu has­ta­lar­da kana­ma­la­rı dur­du­ran ve önle­yen ilaç­lar ülke­miz­de de ilaç piya­sa­sın­da mev­cut­tur. Rekom­bi­nant Fak­tör 7a ve aPCC adlı ilaç­lar bu has­ta­lar için haya­ti ilaç­lar­dır. Çün­kü bu ilaç­lar saye­sin­de inhi­bi­tör­lü has­ta­la­rın cid­di kana­ma­sı teda­vi edi­lir ve gerek­ti­ğin­de ope­ras­yo­na gir­me­le­ri sağlanabilir.

 

UMUT GEN TEDAVİSİNDE …

Hemo­fi­li Fede­ras­yo­nu Genel Baş­ka­nı Prof. Dr. Kaan Kavak­lı, hemo­fi­li­nin bir gen has­ta­lı­ğı oldu­ğu­na dik­kat çeki­yor ve mev­cut teda­vi­nin hayat kur­ta­rı­cı olmak­la bir­lik­te geçi­ci” bir çözüm oldu­ğu­nu belir­te­rek, Has­ta­lı­ğın tama­men iyi­leş­me­si için gen teda­vi­si gere­kir. Ancak bu konu­da insan­da yapı­lan bilim­sel araş­tır­ma­lar olduk­ça yeni­dir” diye­rek bu çalış­ma­lar hak­kın­da da bil­gi ver­di: İng­ilt­ere ve Amerika’da ağır Hemofili‑B has­ta­la­rın­da yani fak­tör 9 eksik­li­ği has­ta­la­rın­da ilk kez gen teda­vi­si başa­rıy­la uygu­lan­mış­tır. Uygu­la­nan gen teda­vi­si­nin öne­mi has­ta­lı­ğın tama­men iyi­leş­me san­sı­nın olma­sı­dır. Böy­le­ce gen teda­vi­si başa­rı­lı oldu­ğu tak­dir­de artık hayat boyu yapıl­ma­sı gere­ken haf­ta­da 23 damar yoluy­la uygu­la­nan ilaç­lar tama­men geri­de kala­cak­tır. Ancak, Gen Teda­vi­si olduk­ça yeni bir uygu­la­ma oldu­ğun­dan bazı yan etki­ler söz konu­su ola­bi­lir. Bu aşa­ma­da hemo­fi­li has­ta­la­rı­mı­zın gen teda­vi­si­ne aday ola­bil­me­si için bazı şart­lar mev­cut­tur: Gönül­lü­nün araş­tır­ma pro­je­si­ne katıl­mak için Yazı­lı ona­yı­nı ver­me­si – Ağır Hemofili‑B has­ta­sı olma­sı (Fak­tör 9 düze­yi <%1 olma­lı) – Kara­ci­ğer test­le­ri nor­mal olma­lı – HCv/HBV/HIV nega­tif olma­lı / İnh­ib­it­ör nega­tif olma­lı ve yapı­la­cak Anti-Ade­no­vi­rus test­le­ri nega­tif olma­lı­dır. En önem­li şart ise bu aşa­ma­da 18 yaşın­dan büyük olma­sı­dır. Yani bu erken dene­me aşa­ma­la­rın­da çocuk­la­rın gen teda­vi­si dene­me­le­ri­ne katıl­ma­sı bu aşa­ma­da müm­kün değil­dir. Ulus­la­ra­ra­sı kural­lar (Hel­sin­ki Kri­ter­le­ri) bunu gerektirmektedir.”

 

 

İlgili Haberler

Leave a Comment